Experimentelles ALS-Medikament verlangsamt in vorläufiger Studie den Krankheitsverlauf

Ein experimentelles Medikament könnte laut einer neuen Studie im New England Journal of Medicine dazu beitragen , das Fortschreiten der Gehirnerkrankung Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu verlangsamen.1 die Behandlungsmöglichkeiten für ALS-Patienten sehr begrenzt sind, hoffen die Forscher, dass dieses Medikament möglicherweise als ergänzende Therapie dienen kann.

ALS ist eine Gruppe seltener neurologischer Erkrankungen, die laut dem National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) die Nervenzellen betreffen, die für die Steuerung willkürlicher Muskelbewegungen wie Kauen, Gehen und Sprechen verantwortlich sind. Die Krankheit ist fortschreitend, d. h. die Symptome verschlimmern sich mit der Zeit, und es gibt derzeit keine Heilung. Jedes Jahr werden in den Vereinigten Staaten etwa 5.000 Menschen mit ALS diagnostiziert.

Für die Studie, die am 3. September veröffentlicht wurde, testeten Forscher ein neues Medikament, eine Kombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol namens AMX0035, an Patienten mit ALS. Von diesen Patienten erhielten 89 das neue Medikament, während 48 ein Placebo erhielten. Die Forscher beobachteten die Patienten dann 24 Wochen lang und maßen den Krankheitsverlauf mithilfe der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), einer Messgröße für den Schweregrad der ALS eines Patienten. 

Am Ende der Studie war der Funktionsverlust bei Patienten, die AMX0035 eingenommen hatten, langsamer als bei denen, die ein Placebo einnahmen. Die Forscher forderten als nächsten Schritt längere und umfangreichere Studien für das Medikament.

„Dies ist ein wichtiger Schritt nach vorne und eine sehr hoffnungsvolle Nachricht für Menschen mit ALS und ihre Familien“, sagt die leitende Studienautorin Sabrina Paganoni, MD, PhD, Assistenzprofessorin an der Harvard Medical School und dem Spaulding Rehabilitation Hospital, gegenüber Health Life Guide. „Patienten, die mit AMX0035 behandelt wurden, behielten ihre körperlichen Funktionen länger als diejenigen, die ein Placebo erhielten. Das bedeutet, dass sie mehr Unabhängigkeit bei Aktivitäten des täglichen Lebens behielten, die für Patienten wichtig sind, wie etwa die Fähigkeit zu gehen, zu sprechen und Nahrung zu schlucken.“ 

ALS verstehen

Wenn ein Patient an ALS leidet, kommt es zu einer allmählichen Verschlechterung seiner Motorneuronen oder Nervenzellen, die die Kommunikation zwischen Gehirn, Rückenmark und Muskeln gewährleisten, erklärt NINDS. Bei ALS degenerieren oder  Motorneuronen im Gehirn und Rückenmark und senden keine Nachrichten mehr an die Muskeln. Infolgedessen werden die Muskeln allmählich schwächer, zucken und verkümmern. Mit der Zeit ist das Gehirn nicht mehr in der Lage, willkürliche Muskelbewegungen zu kontrollieren.

„ALS ist eine sehr schwere Krankheit für Patienten und Familien“, sagt Amit Sachdev, MD , medizinischer Direktor der Abteilung für neuromuskuläre Medizin an der Michigan State University, gegenüber Health Life Guide.

Laut NINDS verliert ein ALS-Patient mit der Zeit die Fähigkeit zu sprechen, zu essen, sich zu bewegen und zu 

Laut NINDS sterben die meisten Menschen mit ALS innerhalb von drei bis fünf Jahren nach dem ersten Auftreten der Symptome an Atemversagen.  10 % der Menschen mit dieser Diagnose überleben zehn Jahre oder länger.

Wie AMX0035 helfen kann

Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen oder umzukehren. Es gibt jedoch Behandlungen, die einem Patienten helfen können, seine Symptome zu kontrollieren und ihm zu mehr Wohlbefinden zu verhelfen. ALS-Patienten erhalten in der Regel eine Kombination aus Medikamenten und eventuell Physiotherapie und Ernährungsunterstützung.

AMX0035 sei kein Ersatz für bestehende Medikamente, sagt Paganoni. Vielmehr könne es als ergänzende Therapie dienen.

In dieser jüngsten Studie nahmen die meisten Patienten bereits Riluzol, Edaravon oder beides ein. „AMX0035 bot einen zusätzlichen Nutzen zusätzlich zur Standardbehandlung“, sagt Paganoni. „Außerdem sind die Wirkmechanismen dieser Medikamente unterschiedlich. Das sagt uns, dass wir möglicherweise eine Kombination verschiedener Behandlungen benötigen, um ALS am effektivsten zu bekämpfen.“

Es gibt noch kein Medikament, das das Fortschreiten der ALS vollständig aufhält, aber Experten sind zuversichtlich, was die Zukunft der ALS-Behandlung angeht. „Neue Behandlungen sind nötig“, sagt Sachdev. „Dieses Medikament wäre ein guter Schritt.“

Sachdev warnt jedoch, dass AMX0035 kein Wundermittel gegen ALS sei. „In dieser Studie verschlechterte sich der Zustand der Patienten stetig weiter“, sagt er. „Ihr Rückgang verlangsamte sich zwar, aber nur geringfügig.“

Was passiert als nächstes mit AMX0035

Diese spezielle Studie war relativ kurz, sodass unklar ist, ob das Medikament den Tod einer Person verzögern und ihr für weitere Monate mehr Kontrolle über die Muskelbewegungen geben kann, sagt Sachdev. Die Studie läuft jedoch noch. 

Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen hatten, erhielten die Möglichkeit, AMX0035 langfristig einzunehmen. „Diese Verlängerung ist wichtig, weil sie uns Aufschluss über die Auswirkungen des Medikaments auf das Überleben gibt“, sagt Paganoni. „Wir beobachten die Teilnehmer nun schon seit drei Jahren.“

Paganoni ist zuversichtlich, was die Zukunft der ALS-Behandlung angeht.

„Bei einer so schnell fortschreitenden Krankheit wie ALS ist es ein wichtiges Ziel, den Krankheitsverlauf zu verlangsamen, denn eine langsamere Krankheit bedeutet, dass die körperlichen Funktionen länger erhalten bleiben und man bei den Aktivitäten des täglichen Lebens unabhängiger ist“, sagt sie. „Wir hoffen, dass wir in Zukunft ein Medikament oder eine Kombination von Medikamenten finden, mit denen sich die Krankheit vollständig stoppen oder sogar umkehren lässt. In der Zwischenzeit zeigt uns jede Erfolgsgeschichte wie diese, dass wir auf dem richtigen Weg sind.“