Roger Harris / Wetenschappelijke fotobibliotheek / Getty Images
Inhoudsopgave
Belangrijkste punten
- De FDA heeft Nucala goedgekeurd, een zwaar medicijn tegen astma, voor de behandeling van een groep zeldzame bloedziekten genaamd HES.
- Dit is de eerste nieuwe behandeling voor HES die in meer dan tien jaar is goedgekeurd.
- In een klinische studie ervoeren 50% minder patiënten die Nucala kregen een HES-opvlamming vergeleken met patiënten die een placebo kregen.
Een medicijn dat traditioneel wordt gebruikt voor de behandeling van ernstig astma, is goedgekeurd voor hypereosinofiele syndromen (HES). Daarmee is het het eerste medicijn in bijna 14 jaar dat is goedgekeurd voor de behandeling van deze groep zeldzame bloedziekten.
Op 25 september keurde de Food and Drug Administration (FDA) Nucala (mepolizumab) goed voor de behandeling van HES bij mensen van 12 jaar en ouder. Nucala is specifiek geïndiceerd voor mensen die HES al zes maanden of langer ervaren.
Wat zijn hypereosinofiele syndromen?
HES-bloedstoornissen worden gekenmerkt door hoge niveaus van eosinofielen, wat ziektebestrijdende witte bloedcellen zijn. Volgens de American Academy of Allergy Asthma & Immunology hebben de meeste gezonde mensen minder dan 500 eosinofielen/microliter in hun bloed. Maar mensen met HES hebben doorgaans meer dan 1.500 eosinofielen/microliter in hun bloed zonder aanwijsbare oorzaak.
Deze extra eosinofielen kunnen zich een weg banen naar organen zoals de huid, de longen, het hart en het zenuwstelsel, waar ze ontstekingen veroorzaken en uiteindelijk leiden tot orgaanfalen.
Symptomen van HES zijn afhankelijk van het aangetaste lichaamsdeel. Als HES uw huid aantast, kunt u symptomen ervaren zoals eczeem en galbulten. Als HES uw longen aantast, kunnen symptomen zijn: hoesten, kortademigheid en piepende ademhaling.
Hoe Nucala kan helpen
Bij ernstige astma werkt Nucala door de overmatige vorming van eosinofielen te voorkomen, die luchtwegontsteking veroorzaken. Het doet dit door zich te binden aan een proteïne die verantwoordelijk is voor eosinofielenregulatie, genaamd interleukine (IL-5), waardoor IL-5 wordt geblokkeerd om zich te binden aan receptoren in het lichaam.
Omdat eosinofielen ook geassocieerd worden met HES, vroegen onderzoekers zich af of Nucala kon helpen. En de resultaten van een onderzoek uit 2019 uitgevoerd door farmaceutisch bedrijf GSK gaven aan dat dit kon.
“Mepolizumab [Nucala] zou werken door de eosinofielenspiegels in het bloed te verlagen, en bewijs suggereert dat het potentieel heeft als een gerichte behandelingsoptie voor een reeks ontstekingsziekten die worden veroorzaakt door verhoogde eosinofielen,” zei Gerald Gleich, MD, allergoloog, immunoloog en HES-expert bij de Universiteit van Utah, in een verklaring in verband met de studie. “Deze gegevens zijn veelbelovend en zouden hoop moeten bieden aan patiënten die worden getroffen door deze zeldzame, levensbedreigende aandoening die wordt veroorzaakt door eosinofiele ontsteking,” voegde hij toe, terwijl hij HES beschreef.
In de gerandomiseerde, dubbelblinde studie kregen 108 deelnemers 32 weken lang elke vier weken een injectie met Nucala of een placebo, naast de standaardbehandeling. Terwijl 56% van de placebogroep HES-opflakkeringen ervoer tijdens de 8 maanden durende studie, ervoer slechts 28% van de Nucala-groep opflakkeringen.
HES wordt doorgaans behandeld met steroïden of chemotherapie, waarvan de laatste aanzienlijke bijwerkingen kan hebben . Sommige HES-patiënten die met Nucala werden behandeld, meldden slechts milde bijwerkingen, waaronder infectie van de bovenste luchtwegen en pijn in de ledematen.
Wat dit voor u betekent
Nucala is mogelijk effectiever en heeft minder bijwerkingen dan huidige HES-behandelingen. Als u met een van deze bloedziekten leeft, overweeg dan om uw arts te vragen naar Nucala.