Eksperymentalny lek na ALS spowalnia postęp choroby w badaniu wstępnym

Według nowego badania opublikowanego w czasopiśmie New England Journal of Medicine eksperymentalny lek może pomóc spowolnić postęp choroby mózgu, stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) . Możliwości leczenia pacjentów z ALS są bardzo ograniczone, dlatego naukowcy mają nadzieję, że ten lek może potencjalnie służyć jako terapia uzupełniająca.

ALS to grupa rzadkich chorób neurologicznych, które obejmują komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolowanie dowolnych ruchów mięśni, takich jak żucie, chodzenie i mówienie, zgodnie z National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że ​​objawy nasilają się z czasem, a obecnie nie ma na nią lekarstwa. Co roku w Stanach Zjednoczonych około 5000 osób otrzymuje diagnozę ALS.

W badaniu, którego wyniki opublikowano 3 września, badacze testowali nowy lek, który jest połączeniem fenylobutyratu sodu i taurursodiolu o nazwie AMX0035, na pacjentach z ALS. 89 z tych pacjentów otrzymało nowy lek, a 48 placebo. Następnie badacze śledzili pacjentów przez 24 tygodnie i mierzyli postęp ich choroby za pomocą Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), pomiaru ciężkości ALS u pacjenta. 

Pod koniec badania u pacjentów, którzy przyjmowali AMX0035, zaobserwowano wolniejszy spadek sprawności funkcjonalnej niż u tych, którzy przyjmowali placebo. Naukowcy wezwali do dłuższych i większych badań jako kolejnego kroku dla leku.

„To ważny krok naprzód i bardzo obiecująca wiadomość dla osób z ALS i ich rodzin” – mówi Health Life Guide główna autorka badania Sabrina Paganoni, dr n. med., dr n. med., adiunkt w Harvard Medical School i Spaulding Rehabilitation Hospital. „Pacjenci leczeni AMX0035 zachowali sprawność fizyczną dłużej niż ci, którzy otrzymali placebo. Oznacza to, że zachowali większą niezależność w codziennych czynnościach, które są ważne dla pacjentów, takich jak chodzenie, mówienie i połykanie pokarmów”. 

Zrozumieć SLA

Kiedy pacjent cierpi na ALS, doświadcza stopniowego pogorszenia stanu neuronów ruchowych, czyli komórek nerwowych zapewniających komunikację z mózgu do rdzenia kręgowego i mięśni, wyjaśnia NINDS.  W przypadku ALS neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym ulegają degeneracji lub obumierają i przestają wysyłać sygnały do ​​mięśni. W rezultacie mięśnie stopniowo słabną, drgają i zanikają. Z czasem mózg nie jest już w stanie kontrolować dowolnych ruchów mięśni.

„SLA to bardzo ciężka choroba dla pacjentów i ich rodzin” – mówi Health Life Guide dr Amit Sachdev, dyrektor medyczny oddziału medycyny nerwowo-mięśniowej na Michigan State University.

Według NINDS, osoba chora na SLA ostatecznie straci zdolność mówienia, jedzenia, poruszania się i oddychania. 

Według NINDS większość osób chorych na SLA umiera z powodu niewydolności oddechowej w ciągu 3–5 lat od pojawienia się pierwszych objawów.  Około 10% osób z tą diagnozą przeżyje 10 lub więcej lat.

Jak AMX0035 może pomóc

Obecnie nie ma skutecznego leczenia, które mogłoby zatrzymać lub odwrócić postęp choroby. Istnieją jednak metody leczenia, które mogą pomóc pacjentowi kontrolować objawy i sprawić, że poczuje się bardziej komfortowo. Pacjentom z ALS zazwyczaj podaje się kombinację leków z potencjalną fizjoterapią i wsparciem żywieniowym.

AMX0035 nie jest terapią zastępczą dla istniejących leków, mówi Paganoni. Zamiast tego uważa się, że może służyć jako terapia uzupełniająca.

W tym najnowszym badaniu większość pacjentów przyjmowała już riluzol, edarawon lub oba. „AMX0035 przyniósł dodatkowe korzyści oprócz standardowej opieki” — mówi Paganoni. „Ponadto mechanizmy działania tych leków są różne. To mówi nam, że możemy potrzebować kombinacji różnych metod leczenia, aby zwalczać ALS najskuteczniej”.

Nie stworzono żadnego pojedynczego leku, który całkowicie zatrzymałby postęp ALS, ale eksperci mają nadzieję na przyszłość leczenia ALS. „Potrzebne są nowe metody leczenia” — mówi Sachdev. „Ten lek byłby dobrym krokiem”.

Jednak Sachdev ostrzega, że ​​AMX0035 nie jest cudownym lekarstwem na ALS. „W tym badaniu pacjenci stale się pogarszali” — mówi. „Ich spadek spowolnił, ale tylko nieznacznie”.

Co dalej z AMX0035

To konkretne badanie było stosunkowo krótkie, co sprawia, że ​​nie jest jasne, czy lek może opóźnić śmierć osoby i dać jej większą kontrolę nad ruchami mięśni na dodatkowe miesiące, mówi Sachdev. Jednak badanie jest w toku. 

Uczestnicy, którzy ukończyli badanie, otrzymali możliwość długoterminowego przyjmowania leku AMX0035. „To przedłużenie jest ważne, ponieważ nauczy nas o wpływie leku na przeżycie” — mówi Paganoni. „Obserwujemy uczestników od trzech lat”.

Paganoni jest pełen nadziei co do przyszłości leczenia SLA.

„Spowolnienie choroby jest ważnym celem w przypadku szybko postępującej choroby, takiej jak ALS, ponieważ wolniejsza choroba oznacza dłuższe zachowanie funkcji fizycznych i większą niezależność w codziennych czynnościach” – mówi. „Mamy nadzieję, że w przyszłości będziemy w stanie znaleźć lek lub kombinację leków, które mogą całkowicie zatrzymać lub nawet odwrócić chorobę. W międzyczasie każda historia sukcesu, taka jak ta, mówi nam, że jesteśmy na dobrej drodze”.