Medicamento experimental para ELA retarda progressão da doença em estudo preliminar

Um medicamento experimental pode ajudar a retardar a progressão da doença cerebral esclerose lateral amiotrófica (ELA), de acordo com um novo estudo do New England Journal of Medicine . As opções de tratamento para pacientes com ELA são muito limitadas, então os pesquisadores esperam que este medicamento possa servir como uma terapia complementar.

ALS é um grupo de doenças neurológicas raras que envolvem as células nervosas responsáveis ​​pelo controle de movimentos musculares voluntários, como mastigar, andar e falar, de acordo com o Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Derrame (NINDS). A doença é progressiva, o que significa que os sintomas pioram com o tempo, e atualmente não há cura. Todos os anos, cerca de 5.000 pessoas são diagnosticadas com ELA nos Estados Unidos.

Para o estudo, que foi publicado em 3 de setembro, pesquisadores testaram um novo medicamento, que é uma combinação de fenilbutirato de sódio–taurursodiol chamado AMX0035, em pacientes com ELA. Desses pacientes, 89 receberam o novo medicamento, enquanto 48 receberam um placebo. Os pesquisadores então monitoraram os pacientes por 24 semanas e mediram a progressão de sua doença usando a Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), uma medida da gravidade da ELA de um paciente. 

No final do estudo, os pacientes que tomaram AMX0035 tiveram um declínio funcional mais lento do que aqueles que tomaram o placebo. Os pesquisadores pediram ensaios maiores e mais longos como o próximo passo para o medicamento.

“Este é um importante passo à frente e uma notícia muito esperançosa para pessoas com ELA e suas famílias”, disse a autora principal do estudo, Sabrina Paganoni, MD, PhD, professora assistente na Harvard Medical School e no Spaulding Rehabilitation Hospital, à Health Life Guide. “Os pacientes que foram tratados com AMX0035 mantiveram a função física por mais tempo do que aqueles que receberam placebo. Isso significa que eles mantiveram mais independência com atividades da vida diária que são importantes para os pacientes, como a capacidade de andar, falar e engolir alimentos.” 

Compreendendo a ELA

Quando um paciente tem ELA, ele experimenta uma deterioração gradual de seus neurônios motores, ou células nervosas que fornecem comunicação do cérebro para a medula espinhal e músculos, explica o NINDS.  Na ELA, os neurônios motores no cérebro e na medula espinhal degeneram ou morrem e param de enviar mensagens para os músculos. Como resultado, os músculos gradualmente ficam mais fracos, se contraem e definham. Com o tempo, o cérebro não é mais capaz de controlar os movimentos musculares voluntários.

“ELA é uma doença muito difícil para pacientes e familiares”, disse Amit Sachdev, MD , diretor médico da divisão de medicina neuromuscular da Michigan State University, à Health Life Guide.

Eventualmente, uma pessoa com ELA perderá a capacidade de falar, comer, mover-se e respirar, diz o NINDS. 

De acordo com o NINDS, a maioria das pessoas com ELA morre de insuficiência respiratória dentro de 3 a 5 anos após o aparecimento dos primeiros sintomas.  Cerca de 10% das pessoas com o diagnóstico sobreviverão por 10 anos ou mais.

Como o AMX0035 pode ajudar

Atualmente, não há tratamento eficaz para interromper ou reverter a progressão da doença. No entanto, há tratamentos que podem ajudar um paciente a controlar seus sintomas e deixá-lo mais confortável. Pacientes com ELA geralmente recebem uma combinação de medicamentos com potencial fisioterapia e suporte nutricional.

AMX0035 não é uma terapia de substituição para medicamentos existentes, diz Paganoni. Em vez disso, acredita-se que ele possa servir como uma terapia complementar.

Neste último estudo, a maioria dos pacientes já estava tomando riluzol, edaravona ou ambos. “O AMX0035 forneceu benefício adicional além do tratamento padrão”, diz Paganoni. “Além disso, os mecanismos de ação desses medicamentos são diferentes. Isso nos diz que podemos precisar de uma combinação de tratamentos diferentes para combater a ELA de forma mais eficaz.”

Nenhum medicamento único foi criado para interromper a progressão da ELA completamente, mas os especialistas estão esperançosos quanto ao futuro do tratamento da ELA. “Novos tratamentos são necessários”, diz Sachdev. “Este medicamento seria um bom passo.”

No entanto, Sachdev adverte, AMX0035 não é uma cura milagrosa para ELA. “Neste teste, os pacientes continuaram a declinar de forma constante”, ele diz. “O declínio deles desacelerou, mas apenas modestamente.”

O que acontece a seguir com AMX0035

Este estudo em particular foi relativamente curto, o que torna incerto se o medicamento poderia atrasar a morte de uma pessoa e dar a ela mais controle sobre os movimentos musculares por meses adicionais, diz Sachdev. No entanto, o teste está em andamento. 

Os participantes que concluíram o teste receberam a opção de tomar AMX0035 por um longo prazo. “Essa extensão é importante porque nos ensinará sobre o impacto do medicamento na sobrevivência”, diz Paganoni. “Estamos acompanhando os participantes há três anos.”

Paganoni está esperançoso quanto ao futuro do tratamento da ELA.

“Retardar a doença é uma meta importante em uma doença de rápida progressão como a ELA, porque uma doença mais lenta significa maior retenção da função física e mais independência com as atividades da vida diária”, ela diz. “Esperamos que, no futuro, possamos encontrar um medicamento ou uma combinação de medicamentos que possa parar completamente ou até mesmo reverter a doença. Enquanto isso, cada história de sucesso como esta nos diz que estamos no caminho certo.”