Экспериментальный препарат от БАС замедляет прогрессирование заболевания в предварительном исследовании

Экспериментальный препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания головного мозга — бокового амиотрофического склероза (БАС), согласно новому исследованию, опубликованному в New England Journal of Medicine . Варианты лечения пациентов с БАС весьма ограничены, поэтому исследователи надеются, что этот препарат может потенциально служить в качестве дополнительной терапии.

БАС — это группа редких неврологических заболеваний, которые затрагивают нервные клетки, отвечающие за контроль произвольных мышечных движений, таких как жевание, ходьба и речь, согласно данным Национального института неврологических расстройств и инсульта (NINDS). Заболевание прогрессирует, то есть симптомы ухудшаются с течением времени, и в настоящее время не существует лечения. Каждый год в Соединенных Штатах около 5000 человек диагностируют БАС.

Для исследования, опубликованного 3 сентября, исследователи протестировали новый препарат, представляющий собой комбинацию фенилбутирата натрия и тауруросодиола под названием AMX0035, на пациентах с БАС. Из этих пациентов 89 получили новый препарат, а 48 — плацебо. Затем исследователи отслеживали пациентов в течение 24 недель и измеряли прогрессирование их заболевания с помощью Пересмотренной шкалы функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), измерения тяжести БАС у пациента. 

В конце исследования пациенты, принимавшие AMX0035, показали более медленное функциональное снижение, чем те, кто принимал плацебо. Исследователи призвали к более длительным и масштабным испытаниям в качестве следующего шага для препарата.

«Это важный шаг вперед и очень обнадеживающая новость для людей с БАС и их семей», — говорит ведущий автор исследования Сабрина Паганони, доктор медицины, доктор философии, доцент Гарвардской медицинской школы и реабилитационной больницы Сполдинга, Health Life Guide. «Пациенты, которых лечили с помощью AMX0035, сохраняли физические функции дольше, чем те, кто получал плацебо. Это означает, что они сохраняли большую независимость в повседневной деятельности, которая важна для пациентов, например, способность ходить, говорить и глотать пищу». 

Понимание БАС

Когда у пациента БАС, у него происходит постепенное ухудшение работы двигательных нейронов или нервных клеток, обеспечивающих связь между головным мозгом и спинным мозгом и мышцами, объясняет NINDS. При  двигательные нейроны в головном и спинном мозге дегенерируют или умирают и перестают посылать сигналы мышцам. В результате мышцы постепенно слабеют, подергиваются и атрофируются. Со временем мозг больше не может контролировать произвольные движения мышц.

«БАС — очень тяжелое заболевание для пациентов и их семей», — говорит доктор медицины Амит Сачдев, медицинский директор отделения нервно-мышечной медицины в Мичиганском государственном университете.

По данным Национального института по изучению неврологических заболеваний (NINDS), в конечном итоге человек с БАС потеряет способность говорить, есть, двигаться и дышать. 

По данным Национального института по исследованию дыхательных путей (NINDS), большинство людей с БАС умирают от дыхательной недостаточности в течение 3–5 лет с момента появления первых симптомов.  10% людей с этим диагнозом проживут 10 и более лет.

Как AMX0035 может помочь

В настоящее время не существует эффективного лечения, которое могло бы остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания. Однако существуют методы лечения, которые могут помочь пациенту контролировать симптомы и сделать его более комфортным. Пациентам с БАС обычно назначают комбинацию лекарств с потенциальной физиотерапией и нутритивной поддержкой.

AMX0035 не является заменой существующих лекарств, говорит Паганони. Вместо этого считается, что он может служить дополнительной терапией.

В этом последнем исследовании большинство пациентов уже принимали рилузол, эдаравон или оба препарата. «AMX0035 обеспечил дополнительную пользу сверх стандартного лечения», — говорит Паганони. «Кроме того, механизмы действия этих препаратов различны. Это говорит нам о том, что нам может потребоваться сочетание различных методов лечения для наиболее эффективной борьбы с БАС».

Пока не создано ни одного препарата, который бы полностью останавливал прогрессирование БАС, но эксперты возлагают надежды на будущее лечения БАС. «Нужны новые методы лечения», — говорит Сачдев. «Это лекарство было бы хорошим шагом».

Однако Сачдев предупреждает, что AMX0035 не является чудодейственным средством от БАС. «В этом исследовании состояние пациентов продолжало неуклонно ухудшаться», — говорит он. «Их ухудшение замедлилось, но лишь незначительно».

Что произойдет дальше с AMX0035

Это конкретное исследование было относительно коротким, поэтому неясно, может ли препарат отсрочить смерть человека и дать ему больше контроля над движениями мышц на дополнительные месяцы, говорит Сачдев. Однако испытание продолжается. 

Участникам, завершившим исследование, была предоставлена ​​возможность принимать AMX0035 в течение длительного времени. «Это продление важно, поскольку оно расскажет нам о влиянии препарата на выживаемость», — говорит Паганони. «Мы следим за участниками уже три года».

Паганони с оптимизмом смотрит в будущее лечения БАС.

«Замедление болезни — важная цель при таком быстро прогрессирующем заболевании, как БАС, поскольку более медленное течение болезни означает более длительное сохранение физических функций и большую независимость в повседневной жизни», — говорит она. «Мы надеемся, что в будущем мы сможем найти лекарство или комбинацию лекарств, которые смогут полностью остановить или даже обратить вспять болезнь. Между тем, каждая история успеха, подобная этой, говорит нам, что мы на правильном пути».