Роджер Харрис / Библиотека научных фотографий / Getty Images
Содержание
Ключевые выводы
- FDA одобрило препарат Nucala, лекарство от тяжелой астмы, для лечения группы редких заболеваний крови, называемых HES.
- Это первый новый метод лечения ГЭК, одобренный за более чем десятилетие.
- В ходе клинического исследования у пациентов, принимавших Нукалу, на 50% реже наблюдалось обострение ГЭК по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо.
Препарат, традиционно используемый для лечения тяжелой астмы, был одобрен для лечения гиперэозинофильного синдрома (ГЭС), что сделало его первым препаратом, одобренным для лечения группы редких заболеваний крови за почти 14 лет.
25 сентября Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило препарат Nucala (меполизумаб) для лечения ГЭС у людей в возрасте 12 лет и старше. В частности, Nucala показан тем, кто страдает ГЭС в течение шести месяцев или дольше.
Что такое гиперэозинофильные синдромы?
Заболевания крови HES характеризуются высоким уровнем эозинофилов, которые являются борющимися с болезнями белыми кровяными клетками. По данным Американской академии аллергии, астмы и иммунологии, у большинства здоровых людей в крови менее 500 эозинофилов/микролитр. Но у людей с HES в крови обычно более 1500 эозинофилов/микролитр без какой-либо идентифицируемой причины.
Эти дополнительные эозинофилы могут проникать в такие органы, как кожа, легкие, сердце и нервная система, вызывая воспаление и в конечном итоге приводя к дисфункции органов.
Симптомы HES зависят от пораженной части тела. Если HES поражает кожу, у вас могут возникнуть такие симптомы, как экзема и крапивница. Если HES поражает легкие, симптомы могут включать кашель, одышку и хрипы.
Как может помочь Нукала
В случае тяжелой астмы Nucala действует, предотвращая избыточное образование эозинофилов, которые вызывают воспаление дыхательных путей. Он делает это, связываясь с белком, ответственным за регуляцию эозинофилов, называемым интерлейкином (IL-5), блокируя связывание IL-5 с рецепторами в организме.
Поскольку эозинофилы также связаны с ГЭС, исследователи задались вопросом, может ли помочь Nucala. И результаты исследования 2019 года , проведенного фармацевтической компанией GSK, показали, что это возможно.
«Считается, что меполизумаб [Нукала] работает за счет снижения уровня эозинофилов в крови, и данные свидетельствуют о том, что он имеет потенциал в качестве варианта целенаправленного лечения ряда воспалительных заболеваний, вызванных повышенным уровнем эозинофилов», — сказал Джеральд Глейх, доктор медицины, аллерголог, иммунолог и эксперт по ГЭС из Университета Юты, в заявлении, связанном с исследованием. «Эти данные очень многообещающие и должны дать надежду пациентам, страдающим этим редким, опасным для жизни состоянием, вызванным эозинофильным воспалением», — добавил он, описывая ГЭС.
В рандомизированном двойном слепом исследовании 108 участников получали инъекцию Nucala или плацебо каждые четыре недели в течение 32 недель в дополнение к стандартному лечению. В то время как 56% группы плацебо испытали вспышки HES в течение 8-месячного исследования, только 28% группы Nucala испытали вспышки.
ГЭС обычно лечат стероидами или химиотерапией, последняя из которых может иметь значительные побочные эффекты . Некоторые пациенты с ГЭС, получавшие лечение с помощью Nucala, сообщали только о легких побочных эффектах, включая инфекции верхних дыхательных путей и боли в конечностях.
Что это значит для вас?
Nucala может быть более эффективным и иметь меньше побочных эффектов, чем текущие методы лечения HES. Если вы живете с одним из этих заболеваний крови, подумайте о том, чтобы спросить своего врача о Nucala.