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Table des matières
Principaux points à retenir
- La FDA a émis une approbation accélérée pour un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer, Aduhelm, en juin dernier.
- Cette autorisation a suscité de vives réactions, en partie parce que les études n’incluaient pas de personnes atteintes de stades avancés de la maladie.
- La FDA modifie désormais l’étiquette du médicament pour préciser qu’il est destiné aux personnes à un stade léger de la maladie.
- Les prestataires exhortent à la prudence, à la recherche et à des évaluations individuelles lors de la prescription d’Aduhelm.
Depuis l’approbation accélérée d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer appelé Aduhelm, Santosh Kesari, PhD , reçoit des appels de patients de tous les stades de la maladie.
« À l’heure actuelle, nous avons des patients qui ne sont pas atteints de la maladie d’Alzheimer, qui sont atteints d’une maladie d’Alzheimer légère ou d’une maladie d’Alzheimer avancée et qui réclament ce médicament », explique à Health Life Guide Kesari, directeur du service de neuro-oncologie au Providence Saint John’s Health Center et président du département de neurosciences translationnelles et de neurothérapie au Saint John’s Cancer Institute.
Mais le médicament n’est plus destiné à tous les stades de la maladie d’Alzheimer. Jeudi, la Food and Drug Administration (FDA) a annoncé un changement dans l’étiquetage de l’Aduhelm (aducanumab), que le médicament est destiné aux patients atteints de troubles cognitifs légers ou de démence légère. Il n’est pas destiné aux personnes atteintes de stades plus avancés de la maladie d’Alzheimer, car elles n’ont pas été incluses dans les essais cliniques.
L’étiquetage précédent ne spécifiait pas que le médicament était uniquement destiné aux patients aux premiers stades de la maladie, et la FDA a initialement déclaré aux journalistes que le médicament était « pertinent pour tous les stades de la maladie d’Alzheimer », selon l’Associated Press.
« C’était une erreur de leur part, car le médicament a été étudié dans les premiers cas », explique Kesari. « Pour les patients qui sont vraiment en mauvaise santé, dans les maisons de retraite, qui ont besoin de beaucoup d’aide, le médicament n’a pas été étudié là-bas et il ne devrait pas être utilisé là-bas. »
Le fabricant d’Aduhelm, Biogen, avait annoncé le 7 juin dernier dans un communiqué de presse l’approbation accélérée du médicament. Il s’agit du premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer depuis près de 20 ans.
Ce qui rend Aduhelm unique, c’est sa capacité à stopper la trajectoire de la maladie, plutôt qu’à simplement gérer les symptômes. Dans un essai clinique comprenant trois études en double aveugle, le médicament a réduit l’apparition de plaques bêta-amyloïdes – une protéine qui s’accumule chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer – chez les patients qui l’ont reçu, selon la FDA.
Les experts doutent néanmoins de l’efficacité du médicament.
Andrew Peterson, MA, PhD , dit avoir des doutes sur l’efficacité du médicament et craint que le changement d’étiquetage puisse compliquer les choses pour les médecins.
« Les médecins devront désormais avoir des discussions difficiles sur les risques et pourraient se sentir déchirés sur le plan éthique quant à savoir s’ils doivent prescrire ou non », écrit Peterson, professeur adjoint au département de philosophie et à l’Institut de philosophie et de politique publique de l’université George Mason, à Health Life Guide. « Le changement des instructions de prescription va rendre ces discussions plus difficiles, et non plus faciles, en particulier pour les prescriptions hors indication. »
En outre, il n’est pas clair dans quelle mesure Medicare et les compagnies d’assurance privées couvriront le coût des traitements d’Adulhelm, qui coûtent 56 000 dollars par an. La FDA n’a pas garanti que Medicare couvrira les frais de traitement.
« Cela comporte des risques importants et le prix est élevé », ajoute Peterson. « C’est une preuve supplémentaire que quelque chose ne va pas du tout dans le processus d’approbation de la FDA. »
Andrew Peterson, M.A., M.D.
Les cliniciens devront désormais avoir des discussions difficiles sur les risques et pourront se sentir tiraillés sur le plan éthique quant à savoir s’ils doivent prescrire ou non.
Kesari travaille également en oncologie, où, selon lui, les approbations accélérées de médicaments sont courantes.
« En oncologie, nous sommes habitués à une approbation accélérée, car ce sont des maladies graves dont l’état des patients décline très rapidement », explique-t-il. « Mais en neurologie, c’est une situation unique. [La maladie d’Alzheimer] n’est pas une maladie qui évolue rapidement, il s’agit donc vraiment d’une analyse risques/bénéfices. »
Pour l’instant, il dit qu’il est important pour les prestataires de soins de traiter le médicament avec prudence et pour une utilisation spécifique, en privilégiant les évaluations individuelles des patients.
« Il reste encore beaucoup de questions sans réponse », dit-il. « Nous nous préparons à le rendre disponible, mais nous réfléchissons à ce qu’il en est réellement : une approbation accélérée, et non une approbation complète. Nous ne devons pas nous précipiter pour traiter tout le monde et nous devons faire attention aux patients à traiter et à leurs facteurs de risque. »
Ce que cela signifie pour vous
Si vous êtes un patient atteint de la maladie d’Alzheimer ou un soignant, parlez à votre médecin des options de traitement qui s’offrent à vous et des plus sûres en fonction de votre stade de la maladie.