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Table des matières
Principaux points à retenir
- La FDA a récemment approuvé Aduhelm comme premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer depuis près de 20 ans.
- Le médicament est destiné à ralentir la progression de la maladie en réduisant les plaques sur le cerveau.
- Comme il n’existe aucune preuve qu’Aduhelm puisse offrir un bénéfice clinique et améliorer les symptômes de la maladie d’Alzheimer dans la vie réelle, de nombreux experts critiquent la FDA pour cette approbation.
- La FDA n’a pas défini quels patients sont les plus appropriés pour Aduhelm, mais les essais cliniques ont inclus des personnes souffrant de troubles cognitifs légers.
Le lundi 7 juin, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Aduhelm (aducanumab) pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, une maladie qui touche plus de 6 millions de personnes aux États-Unis. Le médicament est une thérapie inédite en son genre, selon la FDA.
« Les thérapies actuellement disponibles ne traitent que les symptômes de la maladie ; cette option de traitement est la première thérapie à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer », a déclaré Patrizia Cavazzoni, MD, directrice du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, dans un communiqué.
Ce médicament est destiné à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Il ne s’agit pas d’un remède.
L’approbation d’Aduhelm est à la fois une nouvelle passionnante et controversée. Elle est passionnante parce qu’il s’agit du premier nouveau médicament approuvé pour traiter la maladie d’Alzheimer depuis 2003. Elle est controversée parce que les essais cliniques ne permettent pas de déterminer avec certitude si le médicament fonctionnera réellement. L’année dernière, un panel de la FDA a conclu qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves pour prouver l’efficacité du médicament.
Qu’est-ce que la maladie d’Alzheimer ?
La maladie d’Alzheimer est une maladie cérébrale irréversible et progressive qui détruit lentement la mémoire et les capacités de réflexion. Bien que les causes spécifiques de la maladie d’Alzheimer ne soient pas entièrement connues, selon l’Alzheimer’s Association, elle se caractérise par des changements dans le cerveau, notamment l’accumulation d’une protéine appelée plaque bêta-amyloïde.
Selon la FDA, Aduhelm agit en réduisant la plaque bêta-amyloïde.
Les chercheurs ont évalué Aduhelm dans trois études qui ont enrôlé près de 3 500 patients dans des études en double aveugle, randomisées et contrôlées par placebo portant sur différentes doses du médicament chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Selon la FDA, les patients qui ont reçu le médicament ont connu une réduction des plaques bêta-amyloïdes, tandis que les patients qui ont reçu un placebo n’ont pas connu de réduction des plaques bêta-amyloïdes, selon les résultats d’examens d’imagerie appelés tomographie par émission de positons (TEP ).
C’est la réduction de l’amyloïde, plutôt qu’une amélioration de la mémoire ou des capacités de réflexion, qui a conduit à l’approbation de la FDA. Et c’est pourquoi certains experts sont inquiets. Dans le cadre de son approbation, la FDA exige que Biogen, le fabricant d’Aduhelm, mène un nouvel essai clinique randomisé et contrôlé pour vérifier que le médicament peut réellement améliorer ou réduire les symptômes de la maladie d’Alzheimer.
« Si l’essai ne parvient pas à vérifier le bénéfice clinique, la FDA peut engager une procédure pour retirer l’approbation du médicament », indique un communiqué de la FDA.
Les réactions à l’approbation sont mitigées
Dans un communiqué publié lundi , l’Alzheimer’s Association, qui a financé en partie les essais cliniques d’Aduhelm, s’est montrée enthousiaste à l’idée de l’annonce du médicament. Mais l’organisation s’est montrée prudente quant à l’importance de cette approbation. Il s’agit d’un premier pas dans la bonne direction, pas d’un changement immédiat.
« L’approbation de ce médicament par la FDA marque le début d’une nouvelle ère dans le traitement et la recherche sur la maladie d’Alzheimer », a déclaré Maria C. Carrillo, Ph. D., directrice scientifique de l’Alzheimer’s Association. « L’histoire nous a montré que l’approbation du premier médicament d’une nouvelle catégorie revigore le domaine, augmente les investissements dans de nouveaux traitements et encourage une plus grande innovation. Nous sommes optimistes et c’est le début, à la fois pour ce médicament et pour de meilleurs traitements contre la maladie d’Alzheimer. »
Mais Public Citizen, une organisation de défense des consommateurs basée à Washington, DC, s’est montrée très critique à l’égard de la décision de la FDA d’approuver le médicament.
Le Dr Michael Carome, directeur du groupe de recherche sur la santé de l’organisation, a déclaré à Health Life Guide que l’approbation est intervenue « malgré la conclusion quasi unanime d’un panel d’experts indépendants convoqué par l’agence en novembre, selon laquelle il n’y avait pas suffisamment de preuves présentées démontrant l’efficacité du médicament ».
Le panel d’experts était composé de membres d’un comité consultatif volontaire de la FDA. L’agence réunit un tel panel avant d’approuver des médicaments et des dispositifs, mais n’est pas tenue de suivre ses conseils.
Le médicament sera-t-il efficace ?
Les experts de la maladie d’Alzheimer affirment que le médicament récemment approuvé représente une étape positive, même s’il ne met pas fin à cette maladie débilitante.
« Ce que nous appelons la démence, c’est-à-dire les troubles cognitifs du cerveau, est probablement multifactoriel », explique à Health Life Guide le Dr Ronald Peterson, Ph. D., directeur du Centre de recherche sur la maladie d’Alzheimer de la Mayo Clinic. « Comme pour le traitement de la tension artérielle, il faut probablement un cocktail de plusieurs médicaments ayant des mécanismes d’action différents pour traiter la maladie d’Alzheimer. »
Ce qu’il faut savoir sur la prise d’Aduhelm
Aduhelm est administré en perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines. Il n’a pas été testé sur des personnes atteintes d’une maladie d’Alzheimer à un stade avancé, mais les informations de prescription de la FDA ne précisent pas qui doit ou ne doit pas recevoir le médicament.
Selon Biogen, le médicament pourrait coûter 56 000 dollars par an. « Le coût à la charge des patients assurés variera en fonction de leur couverture », indique un communiqué publié lundi
La FDA a ajouté un avertissement selon lequel certains patients peuvent présenter « un gonflement temporaire dans certaines zones du cerveau qui disparaît généralement avec le temps ». Au cours des essais cliniques, le gonflement du cerveau était plus fréquent chez les personnes ayant une prédisposition génétique à la maladie d’Alzheimer. D’autres effets secondaires peuvent inclure :
- Mal de tête
- Confusion
- Vertiges
- Changements de vision
- Diarrhée
Un mot de notre médecin-chef
Aduhelm est très cher, comme la plupart des médicaments lorsqu’ils sont commercialisés. En effet, les compagnies d’assurance doivent déterminer le montant qu’elles vont couvrir par rapport au montant réellement prescrit du médicament. Il s’agit d’une équation complexe entre les sociétés pharmaceutiques, les assureurs, les pharmacies et les médecins. En général, il faut jusqu’à un an pour que les décisions relatives au prix et à la couverture se stabilisent, même si cela dépend souvent du marché, de la maladie et des personnes concernées.
Docteure Jessica Shepherd
